2022-05-17 | NDAQ: MRNA | Pressemitteilung

Moderna erweitert seine mRNA-Plattform für eine Reihe zusätzlicher klinischer Anwendungen und Verabreichungswege, einschließlich einer Modalität für die Lungenabgabe

Moderne 5th Jährliche Präsentationen zum Wissenschafts- und Technologietag unterstreichen den kontinuierlichen Fokus, die Sicherheit und Innovation unseres intramuskulären Verabreichungssystems für Lipid-Nanopartikel (LNPs) in Impfstoffen

CAMBRIDGE, MA / ACCESSWIRE / 17. Mai 2022 / Moderna, Inc. (NASDAQ: MRNA), ein Biotechnologieunternehmen, das Pionierarbeit bei MessengerRNA (mRNA)-Therapeutika und -Impfstoffen leistet, gab heute im Rahmen des fünften jährlichen Science and Technology Day des Unternehmens neue Forschungsergebnisse bekannt. Moderna hebt weiterhin Investitionen in die Erweiterung des Nutzens der mRNA-Plattform, die Charakterisierung der Impfstoffe des Unternehmens, die biologische Verteilung von Impfstoffen und die Verwendung klinischer Daten zur Vorhersage der Impfstoffdosierung hervor.

Der Wissenschafts- und Technologietag gibt uns die Gelegenheit, unsere Führungsrolle bei mRNA-Medikamenten zu demonstrieren. Moderna hat seit mehr als 10 Jahren kontinuierlich in unsere mRNA-Plattform investiert und ist gut positioniert, um der Welt weiterhin innovative Medikamente durch Technologie der nächsten Generation, Forschung I, zur Verfügung zu stellen Ich freue mich besonders über die Fortschritte, die unsere mehr als 700 erfahrenen Plattformforscher bei der Verabreichung von Medikamenten in die Lunge und intramuskulär für Impfstoffe gemacht haben, und bin zuversichtlich, dass die finanziellen Ressourcen und das Fachwissen von Moderna sicherstellen werden, dass Moderna der weltweit führende Anbieter von mRNA bleibt “, sagte Stéphane Bancel, Chief Executive Officer von Moderna.

Erweiterung des Nutzens der mRNA-Plattform

Mehrere biologische Barrieren müssen überwunden werden, um mRNA-Medikamente bereitzustellen und ihr klinisches Potenzial zu maximieren. In den meisten Fällen wird die effektive Verabreichung von mRNA-basierten Arzneimitteln ermöglicht, indem die mRNA in winzige Lipid-(Fett-)Tröpfchen, sogenannte Lipid-Nanopartikel (LNPs), eingekapselt wird, um sie vor Abbau zu schützen und die Aufnahme durch Zellen zu erleichtern. Modern kündigt Fortschritte bei der Entwicklung zahlreicher proprietärer LNPs an, die jeweils für unterschiedliche Zelltypen geeignet und für unterschiedliche Verabreichungswege optimiert sind. Moderna hat in die Entwicklung von LNPs für die systemische, intramuskuläre, intratumorale und pulmonale Abgabe von mRNA investiert.

Da sich Moderna auf Atemwegserkrankungen konzentriert, hat das Unternehmen in die Entwicklung von mRNA-Abgabesystemen investiert, die auf die Bekämpfung von Lungenerkrankungen zugeschnitten sind. Für pulmonale Anwendungen ist die Verabreichung von mRNA-Arzneimitteln direkt in die Lunge durch Inhalation die bevorzugte Verabreichungsmethode, um die Konzentration des Arzneimittels lokal in der Lunge zu maximieren. Moderne Forscher haben eine neue LNP-Formulierung entwickelt, die viele der Herausforderungen angeht, die mit der Abgabe von mRNA in die Lunge verbunden sind. Diese pulmonale LNP-Formulierung wird durch Inhalation verabreicht, verwendet mehrere Lipide und kann auf bestimmte Bereiche der Lunge abzielen. Die Optimierung der pulmonalen Abgabe von mRNA durch Moderna bietet Möglichkeiten, eine Reihe unerfüllter medizinischer Bedürfnisse zu adressieren.

Moderna arbeitet mit Vertex zusammen, um mRNA über Aerosolisierung direkt in die Lunge zu bringen, um die Produktion eines funktionellen Cystic Fibrose (CF) Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Proteins zu ermöglichen. CFTR ist ein wichtiges Ziel für die Behandlung, da es sich um einen Defekt im CFTR-Gen handelt, der zur Ansammlung von dickem Schleim in den Atemwegen, chronischen Lungeninfektionen, Entzündungen und schließlich Atemversagen führt. Bis heute haben die Unternehmen IND-Studien abgeschlossen, die das Voranschreiten in die klinische Entwicklung unterstützen. Vertex erwartet, in der zweiten Hälfte dieses Jahres einen IND für dieses Programm einzureichen. In einer zweiten Zusammenarbeit arbeiten die Unternehmen zusammen, um durch die Entdeckung und Entwicklung neuartiger LNPs und mRNAs für die Bereitstellung von Gen-Editing-Therapien zur Behandlung von CF ein Portfolio von mRNA-CF-Behandlungen zu entwickeln.

Charakterisierung der mRNA von Modern

mRNA ist von Natur aus instabil, aber mit kontinuierlichen Investitionen in innovative Wissenschaft haben moderne Forscher ein detailliertes Verständnis der Reaktionen entwickelt, die die Instabilität vorantreiben und zu mRNA-Inaktivierung und -Abbau führen. Die mRNA-Stabilität hat praktische Auswirkungen auf die Produktlagerung und -haltbarkeit.

Neben bekannten chemischen Reaktionen, die zur mRNA-Instabilität bei der Produktlagerung beitragen, haben moderne Forscher einen weiteren Mechanismus identifiziert und aufgeklärt, der zu einem Verlust der mRNA-Aktivität führt: die Bildung von Lipid-mRNA-Komplexen, die als Addukte bekannt sind. Da mRNA intakt sein muss, um translatiert zu werden, macht die Adduktbildung mRNA untranslatierbar, was zu einer Abnahme der Expression von Proteinen führt, die zur Behandlung oder Vorbeugung von Krankheiten benötigt werden.

Zusätzlich zu den klinischen Vorteilen der Stabilisierung der mRNA-Integrität können Herstellungsprotokolle, die die Bildung von Lipid-mRNA-Addukten begrenzen, die Haltbarkeit des Produkts verbessern. Es bleibt daher entscheidend, robuste Analysemethoden und strenge Herstellungskontrollen sicherzustellen, um mRNA-Stabilität und hohe Aktivität in LNP-Liefersystemen sicherzustellen. Die Adduktbildungsforschung von Moderna hat zur Entwicklung von Herstellungsverfahren geführt, die darauf ausgelegt sind, lipidbedingte Verunreinigungen zu identifizieren und zu mindern, die andernfalls die mRNA-Translation stören und die Haltbarkeit des Produkts verkürzen würden. Infolgedessen haben neue Herstellungskontrollen zu einer verbesserten Haltbarkeit, einer verbesserten Produktaktivität und höheren Lagertemperaturen geführt.

Mit Hunderten Millionen verabreichter COVID-19-Impfstoffe, zahlreichen Beobachtungsstudien und eingehender Tierforschung unterstützen aktuelle Daten die Sicherheit der Impfung in Bezug auf Fruchtbarkeit, Schwangerschaft und Stillen. Neben der Untersuchung von Daten aus der realen Welt und Beobachtungsdaten überprüfte Modern die Richtlinien mehrerer Gesundheitsbehörden, darunter die United States Centers for Disease Control and Prevention (CDC), die Health Security Agency des Vereinigten Königreichs (UK), die European Medicines Agency (EMA). ) ) ‘s COVID-19 Task Force (ETF), dem UK Joint Committee on Vaccination and Immunization (JCVI). Zusammengenommen unterstützen die aktuellen Daten die Sicherheit der COVID-19-Impfung für schwangere oder stillende Frauen und legen keine Sicherheitsbedenken hinsichtlich der Fruchtbarkeit nahe. Derzeit gibt es keine Hinweise darauf, dass COVID-19-Impfstoffe Fruchtbarkeitsprobleme bei Frauen oder Männern verursachen. Beobachtungsdaten von geimpften schwangeren Frauen haben keine Zunahme unerwünschter Schwangerschaftsausgänge gezeigt, und es wurde kein erhöhtes Risiko für Fehlgeburten beobachtet.

Beobachtungsdaten von Frauen, die nach der COVID-19-Impfung stillten, haben kein Risiko für Nebenwirkungen bei gestillten Neugeborenen/Säuglingen gezeigt. Laut CDC wird die COVID-19-Impfung für Personen empfohlen, die schwanger sind, stillen, versuchen, jetzt schwanger zu werden oder in Zukunft schwanger werden könnten.

Bioverteilung des Impfstoffs von Moderna

Um die IM-Impfstoffe von Modern weiter zu charakterisieren, wurden Bioverteilungsstudien durchgeführt, um zu zeigen, wo mRNA nach der Injektion in den Körper gelangt. Studien zeigen, dass injizierte mRNA überwiegend an der Injektionsstelle und in nahe gelegenen ableitenden Lymphknoten verbleibt. Darüber hinaus ist mRNA im Einklang mit ihrer vorübergehenden Natur 5 Tage nach der Injektion im Körper nicht nachweisbar, wobei nach nur 3 Tagen nur minimale mRNA nachweisbar ist.

Verwendung klinischer Daten zur Vorhersage der Impfstoffdosierung

Die Auswahl einer optimalen Dosis für neue Impfstoffkandidaten ist wichtig, um die maximale Impfstoffwirksamkeit bei einem wünschenswerten Sicherheitsniveau zu erreichen. Gut informierte Entscheidungen über die Dosisauswahl können die Entwicklungszeit und -kosten für neue Kandidaten reduzieren. Moderna stellte einen immunstimulatorischen/immundynamischen (IS/ID) Modellierungsansatz vor, der die Immunantwort durch Impfung (IS) und die daraus resultierende gemessene Immunantwortdynamik (ID) simuliert. Das Modell wurde unter Verwendung von Daten aus Modernas Cytomegalovirus (CMV; mRNA-1647)- und COVID (mRNA-1273)-Impfstoffen entwickelt, getestet und als wirksam erwiesen.

Mit dem Ziel, die Immunogenität zu maximieren und das Risiko von Nebenwirkungen zu verringern, wird Moderna das Modell anwenden, um die Dosisauswahl für bevorstehende klinische Studien zu unterstützen.

Webcast-Informationen zum Wissenschaftstag

Moderna veranstaltet am 17. Mai um 9:00 Uhr ET seinen jährlichen Wissenschafts- und Technologietag für Analysten und Investoren. Ein Live-Webcast wird unter „Events and Presentations“ im Investors-Bereich der Moderna-Website unter verfügbar sein investoren.modernatx.com. Eine Aufzeichnung des Webcasts wird nach der Präsentation ein Jahr lang auf der Website von Moderna archiviert.

Über Moderna

In über 10 Jahren seit seiner Gründung hat sich Moderna von einem Forschungsunternehmen, das Programme im Bereich der Boten-RNA (mRNA) vorantreibt, zu einem Unternehmen mit einem vielfältigen klinischen Portfolio von Impfstoffen und Therapeutika für sieben Modalitäten und einem breiten Portfolio an geistigem Eigentum entwickelt in Bereichen wie mRNA- und Lipid-Nanopartikelformulierung und eine integrierte Produktionsanlage, die eine schnelle klinische und kommerzielle Produktion im großen Maßstab ermöglicht. Modern unterhält Allianzen mit einem breiten Spektrum von Regierungs- und Handelspartnern im In- und Ausland, was es ermöglicht hat, sowohl bahnbrechende Wissenschaft als auch eine schnelle Skalierung der Fertigung zu verfolgen. In jüngster Zeit haben sich die Fähigkeiten von Moderna zusammengeschlossen, um die autorisierte Verwendung und Zulassung eines der frühesten und wirksamsten Impfstoffe gegen die COVID-19-Pandemie zu ermöglichen.

Die mRNA-Plattform von Moderna baut auf kontinuierlichen Fortschritten in der grundlegenden und angewandten mRNA-Wissenschaft, der Verabreichungstechnologie und der Herstellung auf und hat die Entwicklung von Therapeutika und Impfstoffen für Infektionskrankheiten, Immunonkologie, seltene Krankheiten, Herz-Kreislauf-Erkrankungen und Autoimmunerkrankungen ermöglicht. Moderna wurde von als Top-Arbeitgeber für Biopharmazeutika ausgezeichnet Wissenschaft für die letzten sieben Jahre. Um mehr zu erfahren, besuchen Sie www.modernatx.com.

Vorausschauende Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 in der jeweils geltenden Fassung, einschließlich Aussagen zu: der Fähigkeit des Unternehmens, weiterhin neue mRNA-Medikamente einzuführen; die Fähigkeit, mRNA-Medikamente für pulmonale Anwendungen durch die Lunge zu verabreichen; die Führungsposition des Unternehmens bei der Entwicklung von mRNA-Medikamenten; die Fähigkeit, mehrere Krankheiten, einschließlich Mukoviszidose, durch pulmonale LNPs anzugehen und sich an der Genbearbeitung zu beteiligen; das Timing für einen möglichen IND-Antrag von Vertex; die Sicherheit der pulmonalen mRNA-Verabreichung; die Fähigkeit der Plattform des Unternehmens, für seine Medikamente eine größere Stabilität, auch bei Kühlschranktemperaturen, zu erreichen; die Sicherheit der Arzneimittel des Unternehmens für schwangere und stillende Frauen und das Fehlen jeglicher nachteiliger Auswirkungen auf die Fruchtbarkeit von Männern oder Frauen; die Abbaurate für mRNA-Medikamente, sobald sie sich im Körper befinden; und die Fähigkeit des Unternehmens, Dosisniveaus für Wirksamkeit und Sicherheit vorherzusagen. In einigen Fällen sind zukunftsgerichtete Aussagen an Begriffen wie „werden“, „können“, „sollten“, „könnten“, „erwarten“, „beabsichtigen“, „planen“, „zielen“ zu erkennen. antizipiert, „glaubt“, „schätzt“, „prognostiziert“, „potenziell“, „weiter“ oder die Verneinung dieser Begriffe oder andere vergleichbare Terminologie, obwohl nicht alle zukunftsgerichteten Aussagen diese Wörter enthalten. Die zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung sind weder Versprechen noch Garantien, und Sie sollten sich nicht unangemessen auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen, da sie bekannte und unbekannte Risiken, Ungewissheiten und andere Faktoren beinhalten, von denen viele außerhalb der Kontrolle von Moderna liegen und was dazu führen könnte, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten oder implizierten Ergebnissen abweichen. Zu diesen Risiken, Unwägbarkeiten und anderen Faktoren gehören unter anderem jene Risiken und Unwägbarkeiten, die unter der Überschrift „Risk Factors“ in Modernas jüngstem Jahresbericht auf Formular 10-K beschrieben sind, der bei der US Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurde, und in den folgenden Einreichungen von Moderna bei der SEC, die auf der Website der SEC unter verfügbar sind www.sec.gov . Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, lehnt Moderna jegliche Absicht oder Verantwortung ab, in dieser Pressemitteilung enthaltene zukunftsgerichtete Aussagen im Falle neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder aus anderen Gründen zu aktualisieren oder zu überarbeiten. Diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen von Moderna und gelten nur zum Datum dieser Pressemitteilung.

Moderne Kontakte

Medien:

Mary Beth Woodin

Leitender Direktor, Kommunikation

617-899-3991

Mary.BethWoodin@modernatx.com

Investoren:

Lawine Talukdar

Senior Vice President & Head of Investor Relations

617-209-5834

Lavina.Talukdar@modernatx.com

QUELLE: Moderne, Inc.

Quellversion auf accesswire.com anzeigen:

https://www.accesswire.com/701673/Moderna-Announces-Advancements-in-mRNA-Platform-Science-for-Application-Across-Multiple-Diseases-at-Science-and-Technology-Day

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